A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) cancelou, nesta segunda-feira (24), o registro do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), uma terapia gênica de dose única avaliada em cerca de R$ 20 milhões e considerado um dos remédios mais caros do mundo.
A medida foi tomada a pedido da própria fabricante, a farmacêutica Roche, que comercializava o produto no país em parceria com a desenvolvedora norte-americana Sarepta Therapeutics.
De acordo com o comunicado conjunto emitido pela agência reguladora e pela farmacêutica, o cancelamento ocorreu porque os dados de eficácia e segurança acumulados até o momento não se mostraram suficientes para cumprir os requisitos regulatórios definitivos exigidos para a manutenção do registro.
O Elevidys possuía uma autorização condicional no Brasil desde dezembro de 2024.
Em julho de 2025, a comercialização do produto foi suspensa preventivamente pela Anvisa devido a alertas internacionais sobre eventos graves de insuficiência hepática aguda, incluindo casos fatais associados ao uso do medicamento.
Após a entrega de informações complementares pela Roche e discussões com a agência reguladora, a fabricante optou por soliciatar o cancelamento voluntário do registro.
Como funciona e qual a indicação para uso do Elevidys
O Elevidys é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara, neuromuscular e degenerativa que afeta quase exclusivamente meninos.
