A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nessa quinta-feira (29/10), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento destinado ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A indicação contempla adultos e crianças acima de 2 anos, com peso mínimo de 20 quilos, que tenham diagnóstico clínico dos tipos 1, 2 ou 3 da doença ou apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2.
A principal novidade está na apresentação do medicamento: comprimidos revestidos que podem ser ingeridos com um pouco de água ou dissolvidos em água não clorada.
Diferentemente da versão de risdiplam já aprovada no país, a nova formulação não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento específico dos cuidadores para o preparo. Outra vantagem é a possibilidade de armazenamento em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.
A aprovação foi formalizada pela Resolução nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União.
O que é a AME?
A AME é uma doença genética rara que provoca a perda progressiva dos neurônios motores, células responsáveis pelo controle dos movimentos musculares. Isso acontece devido à produção insuficiente da proteína de sobrevivência do neurônio motor, conhecida pela sigla SMN.
A deficiência dessa proteína causa fraqueza e perda de massa muscular. Dependendo da gravidade e do tipo da doença, o paciente pode apresentar dificuldades para controlar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar e caminhar.
